• الرئيسية
• التغذية والدايت

أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) رفع الحظر السريري المفروض على المرحلة المتأخرة من التجارب السريرية للعلاج الجيني التجريبي الذي تطوره شركة إنتيليا ثيرابيوتكس (Intellia Therapeutics) لعلاج أمراض القلب.

وكانت الإدارة قد أوقفت في نوفمبر الماضي تجربتين محوريتين لعقار تعديل الجينات نيكسيجوران زيكلوميران (Nexiguran Ziclumeran) بعد وفاة أحد المرضى نتيجة مضاعفات كبدية حادة.

تفاصيل استئناف التجارب السريرية

في يناير الماضي، سمحت FDA باستئناف إحدى الدراستين، المعروفة باسم MAGNITUDE-2، عقب تنفيذ الشركة إجراءات احترازية مشددة، شملت:

تعزيز مراقبة اختبارات وظائف الكبد.

استبعاد المرضى الذين يعانون من اضطرابات أو تشوهات كبدية محددة.

ويستهدف العلاج مرضى اعتلال عضلة القلب النشواني المرتبط بالترانسثيريتين (ATTR-CM)، وهو مرض قلبي خطير يحدث نتيجة تراكم بروتين غير طبيعي داخل أنسجة القلب، مما يؤدي إلى تيبسه وضعف قدرته على ضخ الدم بكفاءة.

تطور جديد في علاج ضمور العضلات (الدوشين)

وفي سياق متصل، كشفت بيانات حديثة عن نتائج إيجابية للعلاج الجيني Elevidys الذي تطوره شركة ساريبتا ثيرابيوتكس (Sarepta Therapeutics) لعلاج مرض ضمور العضلات الدوشيني (Duchenne Muscular Dystrophy).

وأظهرت البيانات على مدار 3 سنوات أن العلاج:

أبطأ تطور المرض.

حافظ على قدرة المرضى على الحركة والتنسيق العضلي.

ساعد المرضى على أداء أنشطة مثل القفز والوقوف على ساق واحدة بصورة أفضل مقارنة بمرضى غير معالجين.

وأدى الإعلان عن النتائج إلى ارتفاع أسهم الشركة بنحو 4% قبل افتتاح السوق.

أهمية التطورات الجديدة

تعكس هذه التطورات تقدمًا مهمًا في مجال العلاج الجيني للأمراض المزمنة والخطيرة، خاصة أمراض القلب الوراثية واضطرابات ضمور العضلات، وسط رقابة تنظيمية مشددة لضمان سلامة المرضى.