• الرئيسية
• الأدوية

أعلنت شركة جونسون آند جونسون حصول دواء «إيمافي» (IMAAVY) على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لتوسيع استخدامه في علاج فقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي الدافئ (wAIHA)، ليصبح أول علاج معتمد من الهيئة الأمريكية لهذه الحالة لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر، ممن يتلقون حاليًا أو سبق لهم تلقي العلاج بالكورتيكوستيرويدات.

وتأتي الموافقة في خطوة تمثل تطورًا مهمًا في علاج أحد اضطرابات الدم المناعية النادرة، التي قد تؤدي إلى مضاعفات صحية خطيرة في حال عدم السيطرة عليها.

ما هو فقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي الدافئ

يحدث فقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي الدافئ عندما يهاجم الجهاز المناعي خلايا الدم الحمراء عن طريق الخطأ، ما يؤدي إلى تدميرها وانخفاض مستويات الهيموجلوبين.

وقد يسبب المرض فقر دم شديدًا وإرهاقًا مستمرًا، كما يمكن أن يرتبط بزيادة خطر الإصابة بالجلطات ومضاعفات أخرى قد تكون خطيرة، من بينها مشكلات الكلى.

وتشير تقديرات جونسون آند جونسون إلى أن المرض يصيب نحو شخص واحد من كل 8 آلاف شخص، مع تسجيل ما بين حالة وثلاث حالات جديدة لكل 100 ألف شخص سنويًا.

كيف يعمل دواء «إيمافي»

يعتمد «إيمافي» على آلية تستهدف بروتين FcRn، الذي يساعد على بقاء الأجسام المضادة من نوع IgG في مجرى الدم.

ومن خلال تثبيط هذا المسار، يساعد الدواء على خفض مستويات الأجسام المضادة الضارة، بما فيها الأجسام المضادة الذاتية التي تهاجم خلايا الدم الحمراء، مع الحفاظ على وظائف أخرى في الجهاز المناعي.

ويُعطى الدواء عن طريق التسريب الوريدي مرة كل أربعة أسابيع، بينما تُحدد الجرعة وفقًا لوزن المريض وحالته وفقًا للإرشادات الطبية المعتمدة.

دراسة شملت 115 مريضًا

استند قرار FDA إلى نتائج دراسة سريرية متوسطة ومتأخرة المراحل شملت 115 مريضًا بالغًا مصابًا بفقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي الدافئ.

وأظهرت النتائج أن المرضى الذين تلقوا «إيمافي» كانوا أكثر قدرة على تحقيق تحسن مستدام في مستويات الهيموجلوبين بعد 24 أسبوعًا مقارنة بالمرضى الذين تلقوا العلاج الوهمي.

وبحسب نتائج الدراسة، تجاوز عدد المرضى الذين حققوا الاستجابة المطلوبة ثلاثة أضعاف العدد المسجل في مجموعة العلاج الوهمي، ما دعم طلب الشركة للحصول على الموافقة.

إمكانية خفض جرعات الكورتيزون

وقال ديفيد لي، رئيس قسم المناعة العالمي في جونسون آند جونسون، إن نتائج الدراسة أظهرت إمكانية خفض جرعات الكورتيكوستيرويدات لدى المرضى مع الحفاظ على الاستجابة السريرية.

وأشار إلى أن الخيارات العلاجية المتاحة حاليًا قد تكون مرتبطة بآثار جانبية، كما أن بعض المرضى لا يحصلون من خلالها على السيطرة الكافية على المرض، وهو ما يجعل توفير خيار علاجي جديد أمرًا مهمًا لهذه الفئة.

الآثار الجانبية والتحذيرات

تضمنت أبرز الآثار الجانبية التي تم تسجيلها مع «إيمافي» تورم الذراعين أو الساقين، والإسهال والحمى.

كما يتضمن الدواء تحذيرات تتعلق بزيادة خطر الإصابة بالعدوى، فضلًا عن احتمال حدوث تفاعلات تحسسية شديدة أو تفاعلات مرتبطة بعملية التسريب.

ويجب استخدام الدواء تحت إشراف الطبيب، مع تقييم حالة المريض ومتابعة الاستجابة للعلاج والمخاطر المحتملة وفقًا للتعليمات الطبية المعتمدة.

«إيمافي» حاصل على موافقة سابقة

وكانت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قد وافقت في وقت سابق على «إيمافي» لعلاج الوهن العضلي الوبيل المعمم لدى بعض المرضى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر.

وتوسع الموافقة الجديدة نطاق استخدام الدواء ليشمل فقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي الدافئ، في خطوة تمنح المرضى المصابين بهذا الاضطراب خيارًا علاجيًا معتمدًا للمرة الأولى من جانب FDA.

خطوة مهمة لمرضى اضطرابات الدم النادرة

وتعكس الموافقة الجديدة توجهًا متزايدًا نحو تطوير علاجات تستهدف الآليات المناعية الدقيقة للأمراض النادرة، بدلًا من الاعتماد فقط على العلاجات التقليدية المثبطة للمناعة.

ومن المنتظر أن يواصل «إيمافي» دوره في علاج المرضى المؤهلين وفقًا للمعايير التي حددتها إدارة الغذاء والدواء، مع استمرار متابعة فعاليته وسلامته في الاستخدام الطبي.